0009/2025 - IMPLEMENTATION OF RISK SHARING MODELS IN ACCESS TO TREATMENT OF RARE DISEASES: AN INTEGRATIVE REVIEW IMPLEMENTAÇÃO DE MODELOS DE COMPARTILHAMENTO DE RISCO (RISK SHARING) NO ACESSO AO TRATAMENTO DE DOENÇAS RARAS: UMA REVISÃO INTEGRATIVA
Risk-sharing is one of the most commonly utilized measures for managed access to medications, aiming to distribute the uncertainties of incorporation between the manufacturer and the healthcare system. The objective of this integrative review was to identify the implementation of risk-sharing models in access to treatment for rare diseases in Brazil and world. The chosen databases were: Virtual Health Library (BVS), Embase, Pubmed, and Scopus. After exclusions, 18 studies were included. The high cost of treatment and uncertainty regarding clinical evidence were observed as the primary barriers to access. Risk-sharing models are generally divided into financially based models and performance-based models. It was noted that the implementation of these mechanisms expands access to technologies that would likely not be available otherwise and highlights significant insights, such as the lack of transparency and standardization in implementation, resulting in inequity of access to orphan drugs. It is concluded that the implementation of these models minimizes financial and performance barriers, potentially expanding access to treatments for rare diseases. Transparency and the exchange of experiences between countries are crucial for the creation of policies and guidelines that make the process more effective in expanding access.
IMPLEMENTAÇÃO DE MODELOS DE COMPARTILHAMENTO DE RISCO (RISK SHARING) NO ACESSO AO TRATAMENTO DE DOENÇAS RARAS: UMA REVISÃO INTEGRATIVA
Abstract(resumo):
O compartilhamento de risco é uma das medidas mais utilizadas para o acesso gerenciado de um medicamento, visando dividir as incertezas da incorporação entre o fabricante e o sistema de saúde. O objetivo desta revisão integrativa foi identificar a implementação de modelos de compartilhamento de risco no acesso ao tratamento de doenças raras no Brasil e no mundo. As bases de dados escolhidas foram: Biblioteca Virtual em Saúde, Embase, Pubmed e Scopus. Após as exclusões, foram incluídos 18 estudos. Observou-se o alto custo de tratamento e a incerteza em relação às evidências clínicas como as principais barreiras de acesso. Os modelos de risk sharing geralmente são divididos em modelos com base financeira e/ou com base em desempenho. Notou-se que a implementação destes mecanismos amplia o acesso a tecnologias que provavelmente não seriam disponibilizadas e demonstra aprendizados importantes, como a falta de transparência e de padronização na implementação, resultando em inequidade de acesso aos medicamentos órfãos. Conclui-se que a implementação desses modelos minimiza as barreiras financeiras e de desempenho, podendo expandir o acesso aos tratamentos para doenças raras. A transparência e troca de experiências entre os países são fundamentais para a criação de políticas e diretrizes que tornem o processo mais efetivo na expansão do acesso.
Keywords(palavra-chave):
Participação no Risco Financeiro; Doenças raras; Medicamento Órfão; Acesso ao Tratamento; Revisão Integrativa
Puopolo, G.R, Rodrigues, M.L.A, Bulgareli, J.B. IMPLEMENTATION OF RISK SHARING MODELS IN ACCESS TO TREATMENT OF RARE DISEASES: AN INTEGRATIVE REVIEW. Cien Saude Colet [periódico na internet] (2025/Jan). [Citado em 17/05/2026].
Está disponível em: http://cienciaesaudecoletiva.com.br/en/articles/implementation-of-risk-sharing-models-in-access-to-treatment-of-rare-diseases-an-integrative-review/19485?id=19485
