Abstract(resumo):

As doenças raras são importantes causas de mortalidade infantil, mas existem inúmeros desafios para seu cuidado. As demandas judiciais têm permitido o acesso a medicamentos, entretanto há preocupações sobre a interferência na política de saúde e na segurança dos usuários. A pesquisa analisou 912 ações judiciais, de 23 medicamentos para 18 doenças raras, entre 2008 e 2022. Predominaram mulheres, crianças de 0 a 5 anos, residentes em São Paulo e Minas Gerais. A maior parte com gratuidade de justiça e registrados 36 óbitos. As demandas originaram-se, principalmente, do Distrito Federal, com baixo uso de métodos alternativos de resolução de conflitos. Predominaram advogados privados e prescrição por consultórios privados. As decisões foram predominantemente favoráveis aos autores, mas apenas 4,2% das ações indicavam a inclusão dos demandantes no SUS. Embora a judicialização da saúde seja relevante no Brasil, alguns destes medicamentos são registrados sem evidências robustas de eficácia e segurança. Há necessidade de monitoramento da utilização de medicamentos em contextos judiciais para fundamentar decisões futuras. É essencial o desenvolvimento de políticas inovadoras e a coordenação entre diferentes setores para garantir um atendimento eficaz e integral às pessoas com doenças raras.

Keywords(palavra-chave):

Doenças Raras, Judicialização da Saúde, Medicamentos, Direito à Saúde

Content(conteúdo):

Introdução
As doenças raras (DR) são definidas a partir de variados matizes, seja em termos sintomáticos, de progressão da doença e da população afetada. No Brasil, em 2019, a estimativa era de 13 a 15 milhões de pessoas vivendo com DR, sendo a segunda causa de mortalidade infantil proporcional¹.
Iriart et al¹ identificaram, em três capitais brasileiras, algumas barreiras de acesso que incluem um longo tempo de espera entre o diagnóstico e o tratamento, dificuldade de acesso a especialistas, a exames complementares e a medicamentos.
No Brasil, a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (PNAIPDR) prevê a incorporação e o uso de tecnologias. Estabelece um conjunto de iniciativas interconectadas nas diferentes etapas do ciclo de vida do medicamento, dentre elas: monitoramento do horizonte tecnológico, expansão de recursos para a pesquisa de novos medicamentos, instrumentos regulatórios de priorização de análise das pesquisas e do registro de medicamentos, atualização de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas e expansão dos Centros de Referência para Doenças Raras (CRDR)2. Entretanto, os autores apontam ainda as dificuldades no planejamento a longo prazo de pesquisa e inovação, a necessidade de ampliar as metodologias de avaliação econômica para além de custo-efetividade, as estratégias de preços da indústria farmacêutica e as deficiências na estrutura e gestão da Assistência Farmacêutica, incluindo a distribuição e estrutura desigual dos CRDR.
O direito constitucional à saúde incorpora o acesso aos medicamentos orientado pelos princípios da universalidade, da equidade e da integralidade da atenção para as DR. Apesar disso, tendo em vista as dificuldades de acesso por meio de processos administrativos sanitários regulares de registro e incorporação ao SUS, tem-se intensificado o acesso por meio judicial com amparo na garantia constitucional3 4. A preocupação político-sanitária é que o acesso a medicamentos por via judicial não deve se sobrepor às políticas de saúde, especialmente, aos aspectos técnico-científicos, sanitários e clínicos4 5.
Considerando as especificidades das DR e as repercussões para a Saúde Pública relacionadas à intensidade do acesso a medicamento por ordem judicial, o objetivo deste estudo é analisar as principais características processuais dos demandantes e das demandas judiciais de medicamentos, em desfavor da União Federal, para o tratamento de doenças raras selecionadas.

Materiais e métodos:
Foi realizada pesquisa documental e retrospectiva, com análise de 912 autos processuais constituídos por ações judiciais individuais, interpostas face a União Federal e que envolviam 23 medicamentos para o tratamento de 18 DR. O conjunto de demandas judiciais foi selecionado pelo Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização da Saúde (DJUD), da Secretaria Executiva, do Ministério da Saúde (Quadro 1) e continha ações, em andamento no DJUD, distribuídas em período variável, de 26/09/2008 a 26/08/2022.
Foram disponibilizados 1055 números, sendo excluídos 143 por um dos seguintes motivos: a) duplicação ou objeto diferente do objeto pesquisado, b) autos de processos não disponíveis eletronicamente impedindo o exame dos documentos apensados, c) tramitação protegida pelo Segredo de Justiça. Em alguns medicamentos, houve um percentual significativo de exclusão de processos sob Segredo de Justiça, como a vosoritida (46,2%), onasemnogene abeparvovec (33,3%) e elexacaftor+lumacaftor+ivacaftor (25,8%).
Embora a regra processual brasileira preveja a publicidade dos atos processuais, o artigo 189 do Código de Processo Civil admite exceções, como nos casos que envolvem interesse público ou social. A tramitação sob segredo de justiça pode ser explicada para preservar a intimidade das crianças envolvidas nos processos e evitar sua exposição a situações constrangedoras, em conformidade com o princípio da proteção integral e a garantia da dignidade da pessoa humana.
Para análise dos documentos de interesse foram extraídas cópias integrais dos processos judiciais nos respectivos Tribunais Regionais Federais, no período de 09/12/2022 a 19/06/2023. Alguns dos processos já estavam concluídos no momento da análise e outros ainda estavam em tramitação para o julgamento.

INSERIR QUADRO 1

A análise considerou os indicadores de avaliação e monitoramento das demandas judiciais de medicamentos6 que estabeleceu 4 dimensões: 1 – Características sociodemográficas do autor da ação judicial; 2 - Características processuais das ações judiciais – aspectos que se encontram em conformidade com as leis nacionais e locais; 3 – Características médico-sanitárias das ações judiciais – aspectos relativos ao corpo de conhecimentos das Ciências da Saúde; 4 – Características político-administrativas das ações judiciais – aspectos relacionados às competências executivas, administrativas e econômicas da Assistência Farmacêutica no Sistema Único de Saúde. Este trabalho discute os principais resultados das dimensões 1 e 2. Foram examinados diferentes documentos que compunham os autos processuais e que revelavam elementos fáticos, médicos e sanitários. O instrumento de coleta dos dados definiu 198 variáveis, organizadas em onze seções abordando características dos demandantes, dos processos, das decisões, dos documentos sanitários, dos aspectos regulatórios e da atuação dos principais atores. A equipe para coleta teve composição multiprofissional (Medicina, Farmácia, Direito, Sanitarista, Estatística) e foi realizada análise interdisciplinar
A principal limitação do estudo é não representar amostra estatística de todas as ações judiciais contra os poderes públicos dos medicamentos selecionados, uma vez que foi adotada uma amostra de conveniência das ações judiciais de DR interpostas à União Federal e que se encontrava sob a gestão do DJUD/SE/MS, no período indicado.
Adotou-se um método de amostragem não probabilística em que os critérios de seleção foram pautados na possibilidade de acesso aos processos judiciais na íntegra7. Por meio de análise de conteúdo processual de natureza qualiquantitativa, o estudo pode identificar características específicas destas demandas judiciais de medicamentos para o tratamento de DR, evidenciando diferenças em relação a outras demandas de medicamentos de alto custo. Revelou-se, assim, fundamental para auxiliar no planejamento de ações e monitoramento desses medicamentos no âmbito da gestão e na ampliação do conhecimento sobre o processo de judicialização destes medicamentos e suas singularidades.

Principais resultados e discussão
Características sociodemográficas dos autores das ações judiciais
O sexo feminino foi responsável por 51,8% das demandas judiciais e observou-se a concentração em faixas etárias mais jovens, com destaque para crianças de 0 a 5 anos (13,1%). Uma parte importante das DR analisadas é de origem genética e, portanto, acomete os indivíduos desde a tenra idade. Na Doença de Fabry, as faixas etárias mais prevalentes foram as acima dos 40 anos até os 59 anos, na acondroplasia entre 05 e 09 anos e na Distrofia Muscular de Duchenne e na Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, nas faixas de 05 a 14 anos. (Tabela 1).
Considerando a idade acima de 16 anos, 53,7% dos demandantes eram solteiros. No que diz respeito à ocupação, considerando a idade acima de 14 anos, predominou a população de estudante (13,4%), aposentado (11,6%) e desempregado (9,8%). Vale destacar que a ausência de informações como ocupação (20,6%), escolaridade (72,2%) e renda (65,3%) nos processos judiciais analisados se colocou como uma limitação para a análise da situação socioeconômica dos autores das demandas judiciais.

INSERIR TABELA 1

No que diz respeito à distribuição de demandantes por estado e municípios de residência, destaca-se a participação das capitais brasileiras, especialmente dos estados de Minas Gerais, São Paulo e Rio de Janeiro. Em alguns casos específicos, estados se sobressaíram: Ceará na nusinersena (12,6%) e no migalastat (33,3%); Bahia no vosoritida (21,4%) e inotersen (19,3%); e Pará nas demandas de eteplirsen (22,2%).
A maioria dos demandantes (95,9%) encontrava-se em gratuidade de justiça. Foram registrados 36 óbitos, principalmente com o eculizumabe (12), na Atrofia Muscular Espinhal (9) e com a alfagalsidase (7). O permissivo legal autoriza o juiz a reconhecer a hipossuficiência econômica do demandante e a sua impossibilidade de arcar com o ônus processual, que abrange o pagamento de custas e taxas judiciárias (Tabela 1). Se por um lado, pode significar a gravidade do quadro já no início do processo judicial para o qual o medicamento teria pouco a contribuir, por outro, pode denotar que o acesso oportuno ao tratamento pode ter um impacto significativo na saúde e na qualidade de vida do paciente.

Características processuais das demandas judiciais
O Distrito Federal, nas duas Varas Especializadas em Saúde, a 3ª e a 21ª Varas Federais Cíveis da SJDF, reuniu a maior parte (19,74%) do total das demandas analisadas (Figura 1).

INSERIR FIGURA 1

A distribuição das demandas judiciais contra a União Federal no Distrito Federal, apesar da residência declarada em múltiplos estados, é autorizada pela lei constitucional processual (artigo 109, parágrafo 2º da CRFB/1988). Um aspecto relevante foi a criação, em maio de 2017, no TRF1, que abrange DF, de instâncias judiciais (varas federais) especializadas em matéria de Saúde Pública, que podem ter atraído demandantes para essa jurisdição. Alguns medicamentos tiveram uma importante concentração de demandas impetradas em determinado Tribunal Regional Federal (TRF) específico: 32,6% das demandas de nusinersena no TRF5, com sede em Recife e 35% das demandas de Lumacaftor + ivacaftor no TRF4, com sede na cidade de Porto Alegre.
A distribuição de mais ou menos processos judiciais em determinado tribunal pode estar relacionada a várias causas, que vão desde a exigência legal que estabelece a jurisdição na qual o autor deve formular seu pedido até a abrangência da rede de atenção à saúde, fonte principal das prescrições médicas, a disponibilidade de advogados e defensores no local – rede de acesso à justiça – entre outros. Na análise mais abrangente desse estudo a hipótese é que a maior facilidade de concessão da demanda pelo TRF1 possa ser causa, já que houve a maior concessão do medicamento, neste Tribunal, na decisão liminar (70,9%) e na sentença (82,8%). O esforço em estabelecer enunciados e temas de repercussão geral no STF e outras instâncias judiciais configura-se como uma tentativa de uniformização dos entendimentos dos juízes sobre determinados temas, a fim de serem evitadas discrepâncias nacionais.
O Conselho Nacional de Justiça (CNJ), na última década, tem conformado uma política pública de acesso à justiça, com base em um conjunto de normas que recomendam a implementação de métodos alternativos de resolução de conflitos (MARC) aplicados à Saúde Pública, buscando uma abordagem resolutiva, célere e efetiva para essas demandas. Este estudo apontou que 48,9% dos representantes dos autores declaram na petição inicial seu desinteresse na tentativa de conciliação. Em apenas 1,6% dos processos analisados houve tentativa de acordo judicial. O baixo percentual de tentativa conciliatória pode apontar para a complexidade e especificidade dos medicamentos para as DR, de alto custo, não incorporados ao SUS ou sem registro sanitário no Brasil, situações que podem ter levado o juízo e os representantes dos autores a considerarem a impossibilidade de conciliação, diante dos óbices legais de fornecimento pelo gestor federal de medicamentos não registrados e/ou não avaliados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
Em geral, os demandantes em gratuidade de justiça são assistidos por Defensores Públicos da União. No caso, o estudo apontou a predominância do advogado privado (83,2%) como representante do autor da ação, em consonância com os achados de Sartori et al4, na análise de demandas judiciais de medicamentos para o tratamento da Doença de Fabry (Tabela 2).
Uma hipótese que pode justificar a atuação de advogado privado é a oferta restrita de Defensores Públicos da União para o acompanhamento das demandas. Soma-se a isso a possibilidade de recebimento de honorários sucumbenciais, arbitrados na sentença aos advogados constituídos, os quais, na amostra analisada, equivalem a um percentual sobre o valor da causa — valor este expressivo, sobretudo em demandas relativas a medicamentos para DR. Atualmente, com o julgamento do Tema Repetitivo 1.313 pelo Superior Tribunal de Justiça (11/06/25), firmou-se a tese de que, nas ações em que se pleiteia do Poder Público a efetivação do direito à saúde, os honorários advocatícios devem ser fixados por apreciação equitativa, afastando-se a aplicação do art. 85, § 8º-A, do CPC.

INSERIR TABELA 2

Identificou-se 1761 advogados representantes dos autores, de diferentes regiões do Brasil, sendo 10 advogados responsáveis por 35,3% das ações impetradas. Há ações propostas pelos mesmos advogados, o que pode indicar a especialização de determinados profissionais nessas demandas judiciais de medicamentos de alto custo. Assim é que, por exemplo, 66,7% das demandas de patisiran foram impetradas pelo mesmo advogado e 51,9% das demandas de atalureno tiveram apenas 5 representantes da ação.
A concentração de demandas judiciais em um mesmo advogado pode ser encontrada em casos de advocacia pro bono relacionada à atuação junto a grupos e movimentos sociais de pessoas com determinados agravos8. Os advogados pro bono representaram o autor da ação em 5,6% das demandas e a atuação de Organizações da Sociedade Civil (OSC) se deu em 13,9% das demandas estudadas, o que não parece explicar a concentração encontrada.
Notou-se que apenas 10 médicos responderam por 17,9% de todas as demandas dos medicamentos analisados, sendo a concentração de prescrição maior em alguns medicamentos: 8 médicos foram responsáveis por 45,6% das prescrições de nusinersena, 68,1% das prescrições de onasemnogene abeparvovec foram feitas por 5 médicos e 71,4% das prescrições de risdiplam tiveram como responsáveis 5 médicos. A Tabela 2 indica que 50,1% das prescrições médicas tiveram origem em consultórios privados. Mas, também, que unidades do Sistema Único de Saúde – hospitais universitários, estaduais, municipais, contratados/conveniados – foram responsáveis por cerca de 45% das prescrições médicas.
Em alguns casos, como, por exemplo, no grupo de demandas para tratamento de Doenças de Fabry, o perfil da origem da prescrição variou entre os medicamentos, prevalecendo em alguns os consultórios privados e, em outros, unidades de saúde pública. Na literatura sobre judicialização da saúde, também não há um perfil único encontrado. Alguns estudos identificaram o mesmo que este e outros, contudo, perceberam a predominância de prescrições feitas em unidades de saúde públicas9.
Sartori et al4, em estudo de demandas judiciais de medicamentos para a Doença de Fabry, identificaram que um dos medicamentos, para o qual ainda não havia registro sanitário, teve suas prescrições medicamentosas originárias de hospitais universitários. Apontam que os hospitais universitários são, em geral, centros especializados, onde muitas pessoas com DR são acompanhadas. Além disso, são também locais de realização de pesquisas clínicas e de uso precoce de novas tecnologias.
A União Federal é, em geral, responsável pelo financiamento de medicamentos de alto custo, o que talvez explique o fato de a União Federal ser a principal Ré nas ações judiciais, seja de forma única (61,5%) ou em conjunto com os Estados (22,4%) ou municípios (15,6%). Em alguns medicamentos, houve maior participação dos estados no polo passivo – nusinersena (42,2%), risdiplam (35,7%), vosoritida (42,9%). Em 50,0% das demandas de Lumacaftor+ivacaftor participaram, como réus, a União, o Estado e o Município.
A solidariedade jurídica dos entes federativos nas prestações de saúde é compreendida pelo Judiciário como garantia constitucional do cidadão para a efetividade do direito, que se insere em um sistema único. As pactuações entre os gestores do SUS são imprescindíveis na distribuição de encargos entre os entes federativos para custeio dos medicamentos. O STF, em 2015, confirmou no julgamento da Repercussão Geral do Recurso Extraordinário n. 855.178, que a divisão de competências administrativas não exclui a solidariedade. Os pactos firmados, ainda que definidos em normas jurídicas, não podem excluir ou limitar a responsabilidade solidária derivada da competência comum, com vistas à proteção efetiva do direito à saúde em face das enormes disparidades regionais e entre os próprios entes federativos, na medida em que essas limitações financeiras, contingenciais ou não, podem impedir que um município ou estado disponibilize o produto ou serviço de saúde¹0. O tratamento de doenças raras e o enfrentamento dos desafios relacionados ao fornecimento de medicamentos podem ser beneficiados da solidariedade entre os entes federativos. Ao trabalharem juntos, os entes podem maximizar os recursos disponíveis, promover a equidade no acesso igualitário aos medicamentos para todos os cidadãos. A solidariedade pode se manifestar de diversas formas para além da aquisição de medicamentos, como compartilhamento de infraestrutura médica, centros de referência para doenças, troca de informações sobre melhores práticas no tratamento e gestão dessas condições.
As ações judiciais, em regra, são instruídas com acervo probatório, tais como, prescrições e relatórios médicos, entre diversos outros documentos técnicos. A Tabela 3 apresenta os documentos encontrados apensados aos processos analisados. Nela, pode-se observar que a grande maioria dos processos inclui a prescrição médica (91,2%) e o relatório médico (98,8%).
INSERIR Tabela 3
Ressalte-se, no entanto, que em quase 20% dos processos analisados, não foi encontrado exame complementar a ele apensado. Tratando-se de doenças raras, onde a comprovação diagnóstica é feita por meio de exame complementar, sugere-se que esta deva ser uma exigência médico-sanitária sempre que ele estiver ausente, para que o acesso ao tratamento seja realizado de maneira tempestiva e segura. Uma questão importante é a própria dificuldade na realização de alguns testes específicos para o diagnóstico das DR, que merece ser sanada. Nas demandas de eculizumabe, investigadas por fraude na Operação Cálice de Higia, cerca da metade dos pacientes não apresentava provas de diagnóstico da doença11.
Uma característica comum a estas demandas foi o fato de que as decisões, em sua maioria, foram favoráveis ao autor, em especial no TRF1, onde 70,9% das decisões liminares e 82,8% das sentenças foram totalmente favoráveis ao pleito. Foi possível verificar que 842 decisões definiram a entrega do medicamento, tendo, até o momento da análise, sido realizada a entrega direta em 59,0% e 14,6% por meio de depósito judicial. Além disso, o autor teve boa parte do fornecimento do medicamento iniciado antes da sentença, seja logo após a liminar ou por recurso a ela.
O estudo identificou que 52,6% dos demandantes referiram acompanhamento no Sistema Único de Saúde. Houve referência à tentativa de obtenção do medicamento no SUS em 49% das demandas analisadas. Em apenas 4,2% das demandas houve determinação do juízo de inclusão do autor da ação para acompanhamento do Sistema Único de Saúde.
A aplicação hospitalar de alguns medicamentos demandados, especialmente a nusinersena e o onasemnogene abeparvovec, nas demandas de Atrofia Muscular Espinhal, foi realizada em hospitais especializados e universitários e, inclusive, em hospitais que fazem parte do Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde, PROADI-SUS, ou são Centro de Referência em Doenças Raras do Ministério da Saúde, componentes estruturantes da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
Importante considerar a potencialidade destes hospitais para o monitoramento pós-utilização destes medicamentos, de forma a gerar evidências de efetividade e segurança capazes de orientar os tratamentos. A informação ao MS pode identificar situações em que não há benefícios, ou há maior risco, com a utilização do medicamento auxiliando a evitar a concessão de novas demandas no mesmo perfil. O monitoramento destes medicamentos tem sido recomendação para auxiliar nas decisões de registro e incorporação, uma vez que o desinvestimento e a revisão de registro de tecnologias que não confirmem as evidências de efetividade e segurança não apenas é importante para os sistemas de saúde, mas sobretudo para a segurança dos usuários12.
Diniz el. al.13 referem a algumas características das DR, e esse estudo identificou três principais situações. A primeira delas diz respeito aos medicamentos que, apesar de possuírem registro sanitário, não se encontravam incorporados no momento da demanda judicial – vosoritida, alfagalsidase, migalastat, lumacaftor+ivacaftor, patisiran, inotersen, atalureno. A segunda, medicamentos inclusos na política de saúde, mas ainda não disponíveis efetivamente como o risdiplam e o onasemnogene abeparvovec. A terceira, medicamentos demandados judicialmente ainda sem registro sanitário como o eterplisen.
Caso em destaque durante a realização desta pesquisa foi o atalureno, no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. Registrado no Brasil e não incorporado ao SUS, ele não obteve registro na autoridade reguladora dos Estados Unidos14. O comitê da European Medicines Agency (EMA) recomendou a não renovação do registro após avaliar os estudos pós-comercialização, consultar neurologistas e representantes de pacientes e concluir que não havia evidências suficientes para confirmar a eficácia do medicamento, sendo a relação benefício-risco negativa15. Após tais recomendações, o registro do atalureno na EMA expirou em 28 de março de 2025.
A recomendação internacional sobre estes medicamentos, cujo registro se dá precocemente, sem o estabelecimento de evidências robustas de sua eficácia e segurança e, portanto, de forma condicional, é a de realização de estudos de pós-eficácia e pós-segurança, de forma a gerar informações que permitam a reavaliação do registro junto às agências reguladoras. Estudos recentes têm indicado que os resultados alcançados após 5 anos de uso, nem sempre confirmam os benefícios esperados. Se, por um lado, o acesso aos medicamentos para doenças raras demanda outras metodologias de avaliação, por outro lado, faz-se mister que sua utilização gere as informações complementares necessárias quanto aos seus reais benefícios e quanto à sua segurança e, portanto, seja preferencialmente realizada em condições outras que não por demandas judiciais. E, com acesso por meio de demandas judiciais, o retorno da informação sobre os resultados de seu uso é importante para subsidiar as tomadas de decisão a médio prazo16 17.
No que diz respeito ao acesso aos medicamentos para tratamento das DR há diferenças entre os sistemas de saúde17, decorrentes de escolhas políticas relacionadas às questões alocativas dos orçamentos públicos e à equidade no acesso à saúde. Abbas et al18 referem as diferenças interpretativas relacionadas às evidências científicas e aos critérios para o reembolso/incorporação dos novos medicamentos, observando que os países, em geral, têm convergido nas negociações confidenciais de preço e em novas exigências para a avaliação de custo-efetividade. No caso específico de países de baixa/média renda, como o Brasil, Cunico et al2 indicam que o acesso aos medicamentos, mesmo aqueles disponíveis no mercado, pode ser comprometido frente aos altos preços e à não incorporação no sistema público de saúde, além da dependência tecnológica e à indisponibilidade de recursos.


Considerações finais

O conjunto dos 912 processos judiciais analisados no estudo, de interesse do Ministério da Saúde DGJUD/SE/MS, que tramitaram no período de 26/09/2008 a 26/08/2022, apresentou características não homogêneas em alguns indicadores (como, por exemplo, exames complementares apensados aos processos; origem das prescrições médica e presença ou não de registro sanitário; entre outros), o que nos permite afirmar que não devem ser consideradas em sua generalidade, e, portanto há que se desenvolver planos de ação e respostas voltadas às especificidades de cada um dos medicamentos e doenças relacionadas para a recuperação e prevenção.
Em parte dos processos, os exames genéticos, apesar de fundamentais para o diagnóstico e escolha do tratamento adequado, ainda estavam ausentes. No caso das demandas analisadas, não foi possível afirmar se a falta de exames em quase 20% da totalidade dos processos analisados estava relacionada a uma dificuldade da rede de atenção à saúde em prover acesso ou se, por outro lado, trata-se apenas de uma falta de conhecimento da importância desses documentos médicos pelo representante jurídico do autor da ação. É importante destacar que o acesso a exames é fundamental para o diagnóstico e direcionamento das condutas terapêuticas a serem adotadas no âmbito das doenças raras. Iriart et al.¹ destacam que os longos itinerários terapêuticos das pessoas com DR podem estar associados a uma dificuldade de acesso a exames.
A característica brasileira de acesso a estes medicamentos não apenas pela via institucional, mas fortemente pela via judicial, traz o desafio da articulação entre os que tomam a decisão de registrar e incorporar com os que estão envolvidos no processo do cuidado e de garantia de direitos, para que a atenção seja integral e não consista exclusivamente no fornecimento de tecnologias, de forma a prevenir riscos evitáveis aos cidadãos, gastos desnecessários ao SUS e gerar informações e evidências que possam retroalimentar toda a engrenagem.
O impacto do registro e da incorporação sobre as demandas judiciais não são desprezíveis e, sobretudo para estas doenças, cujos medicamentos ainda não possuem evidências robustas, a decisão judicial ou administrativa deve estabelecer fluxo de monitoramento bem definido, de forma a possibilitar o acesso ao melhor cuidado, em acordo com os princípios do sistema de saúde brasileiro - universalidade, acesso igualitário e equitativo e a integralidade da atenção aos cidadãos, por meio de políticas públicas que favoreçam a sustentabilidade do SUS.
O Supremo Tribunal Federal julgou, em 2024, o Tema de Repercussão Geral nº 1234 que, em conjunto com o Tema 6, fixou acordos sobre competência, custeio e ressarcimento em demandas que envolvam medicamentos não incorporados. Dentre os esforços a serem empreendidos para a qualificação dessas demandas, ficou estabelecido que os entes federativos, junto com o Poder Judiciário, deverão implementar uma plataforma nacional de fácil consulta e acessível ao cidadão que centralize as informações sobre demandas administrativas e judiciais de acesso a medicamentos19. A plataforma permitirá a melhor identificação das demandas judiciais por medicamento e ente governamental, possibilitando conhecer a real importância de cada um deles no SUS. Além disso, ao dar maior importância à segurança ao demandante, uma vez que estabelece como critério a existência de evidências científicas robustas, advindas de ensaios clínicos, tenderá a evitar a concessão de medicamentos como o atalureno, até que haja maior conhecimento sobre os efeitos de sua utilização.
Outra estratégia que pode ser importante para o monitoramento regulatório e a ação mais inclusiva, segura e oportuna inclusive em relação ao custo é a inserção dos demandantes judiciais de medicamentos para doenças raras no SUS, seja por meio dos Serviços de Referência para Doenças Raras integrados ao Sistema Único de Saúde, seja agregando hospitais universitários ou terciários do próprio SUS. Também a inclusão desses demandantes em estudos de pós comercialização podem gerar evidências científicas de efetividade e segurança.
A concentração das demandas em alguns advogados e prescritores faz com que seja estratégica uma atuação dos entes públicos na comunicação com estes atores e na identificação do perfil de demanda, de forma a sanar eventuais deficiências ou coibir eventuais condutas inadequadas que, em ambos os casos, pode comprometer os demandantes e o sistema de saúde.
É importante reconhecer que apesar dos inúmeros avanços trazidos pela Política Nacional de Assistência Farmacêutica (PNAF) para a garantia de acesso às ações de saúde, assim como para que seja assegurado o uso racional de medicamentos, ainda são persistentes os desafios a serem superados quanto ao acesso a tecnologias seguras e eficazes. A análise do fenômeno da judicialização da saúde – representado em sua maioria por ações que tem como foco a obtenção de um tratamento medicamentoso – é imprescindível para que sejam pensadas estratégias de qualificação de gestão da Assistência Farmacêutica.
A garantia do direito à saúde, que, desde a década de 1990, incorpora a dimensão da assistência farmacêutica requer, necessariamente, que sejam pensadas formas de aprimoramento das políticas, de maneira que a gestão pública de recursos não implique em obstaculização de acesso a tecnologias que sejam legitimamente necessárias, ao mesmo tempo em que prevaleçam as necessidades dos usuários dos serviços de saúde. A discussão sobre as demandas judiciais para tratamento de pessoas com doenças raras evidencia que a equidade prevista no extenso rol das normas que regulamentam o SUS só será possível de ser alcançada a partir de um olhar intersetorial sobre a efetivação das políticas. O diálogo entre os sistemas de saúde e justiça, em um contexto em que a via judicial é mobilizada por diversos atores com distintos interesses, é condição fundamental para o uso seguro de medicamentos.
Como forma de contribuir para a organização e para a estruturação da Assistência Farmacêutica no SUS, foram construídas, a partir dos resultados da pesquisa empreendida, algumas propostas de ação com o objetivo de subsidiar a atuação do Ministério da Saúde e do Judiciário no que diz respeito aos medicamentos, sem evidências robustas de benefícios e segurança, judicializados:
1. Evitar prescrições que não estejam em programas de pós-comercialização ou estudos onde o fornecimento e acompanhamento dos pacientes esteja garantido;
2. Evitar a concessão judicial destes medicamentos até que os benefícios e a segurança de seu uso sejam confirmados pelos estudos de pós-comercialização;
3. Acompanhar o resultado do uso de medicamentos judicializados;
4. Reunir prescritores e centros de referência na identificação do resultado do uso dos medicamentos para o tratamento de doenças raras judicializados no Brasil;
5. Incluir os demandantes que tenham obtido o fornecimento de medicamentos para o tratamento de doença rara pela via judicial em estudos de pós-comercialização para que os resultados de sua utilização sejam acompanhados também pela agência reguladora (Anvisa).
6. Articular com a agência reguladora/Conitec a notificação individual e nominal dos resultados de uso, de forma que se possa identificar os que não se beneficiam da tecnologia para descontinuidade.
7. Incluir os pacientes de doença rara, sob demandas judiciais contra o SUS, para acompanhamento no SUS, de forma a gerar evidências de efetividade e segurança do uso.
8. Contactar os advogados e prescritores com maior número de ações para solução consensuada para o cuidado dos demandantes.

Esse estudo corrobora com a preocupação de Sartori et al4 no sentido que há problemas relacionados ao acesso a tratamentos no SUS que pode justificar a busca da via judicial, embora as consequências da intensa judicialização acabe por comprometer a própria implementação das políticas governamentais. Assim, para além dos desafios comuns identificados nos processos de judicialização de medicamentos de alto custo, observa-se que no caso dos medicamentos para DR há uma maior complexidade regulatória, tecnológica, ética e clínica na atenção à saúde das pessoas com DR.
Portanto, deve-se buscar políticas inovadoras, especialmente, em relação à atenção à saúde e regulatória das tecnologias para o tratamento, que promovam ações coordenadas e articuladas entre os diferentes setores e atores governamentais e sociais de forma a contribuir diretamente ou indiretamente para o aprimoramento das políticas públicas de saúde para as pessoas com doenças raras em prol de uma gestão mais eficiente e sustentável com garantia de atenção integral e efetiva às pessoas.
VLEP, MRB, MVS, TJV foram responsáveis pela concepção e delineamento da pesquisa e redação do artigo. Todos os autores foram responsáveis pela análise e interpretação dos dados, revisão crítica do artigo e aprovaram a versão final.
Financiamento: A pesquisa faz parte do Termo de Execução Descentralizada de recursos nº 1/2022 entre Ministério da Saúde e a Fundação Oswaldo Cruz
Agradecimentos: Os autores agradecem a todos os componentes do projeto Análise de demandas judiciais de medicamentos contra a União e mapeamento das estratégias de resolução extrajudiciais de conflito com medicamentos de interesse do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde da Secretaria Executiva do Ministério da Saúde - PROJETO JUDMED. Agradecem, também, aos responsáveis da Fiocruz e do DJUD/SE/MS pelo TED nº 01/2022.
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Referências

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