0909/2011 - Judicialization of access to treatment of rare genetic diseases: the Fabry Disease in the state of Rio Grande do Sul, Brazil Judicialização do acesso ao tratamento de doenças genéticas raras: a Doença de Fabry no Rio Grande do Sul, Brasil
• Dailor Sartori Junior - Sartori Jr, D. - Porto Alegre, RS - Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) - <dailorjunior@gmail.com>
Co-author(s):
• Paulo Gilberto Cogo Leivas - Leivas, P.G.C. - Programa de Mestrado Acadêmico em Direito (UNIRITTER) - <pgleivas@uol.com.br> • Ida V. D. Schwartz - Schwartz, I.V.D. - Serviço de Genética Médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, Programa de Pós-Graduação em Ciências Médicas (UFRGS) - <ischwartz@hcpa.ufrgs.br> • Giacomo Balbinotto Neto - Balbinotto Neto, G. - Programa de Pós-Graduação em Economia (UFRGS), Instituto de Avaliação de Tecnologia em Saúde (UFRGS) - <giacomo.balbinotto@ufrgs.br> • Monica Vinhas de Souza - Vinhas de Souza,M - Porto Alegre, RS - Programa de Pós Graduação em Ciências Médicas (UFRGS) - <vsmonica@uol.com.br> • Bárbara Corrêa Krug - Krug, B.C. - Programa de Pós-Graduação em Ciências Médicas (UFRGS) - <krug.barbara@gmail.com> • Paulo D. Picon - Picon, P.D. - Programa de Pós Graduação em Ciências Médicas (UFRGS) - <paulopicon@gmail.com>
Thematic Area:
Assistência Farmacêutica
Abstract:
The judicialization of access to high-cost drugs for rare genetic diseases, such as Fabry Disease (alpha-galactosidase A deficiency), is a growing phenomenon and is little studied systematically. An observational, cross-sectional and retrospective study was conducted to characterize the lawsuits related to access to treatment of Fabry Disease by Enzyme Replacement Therapy in the State of Rio Grande do Sul until 2007. The study identified 13 lawsuits and 17 plaintiffs, 11 requested alfa and 6 betagalsidase. The State of RS, the Federal Government, and 5 municipalities figured as defendants, in the joinder of parties or not. There were 13 requests of preliminary injunction in which 12 were granted, and 2 sentences, both favorable. “Death risk” was claimed by doctors in 4 prescriptions and by lawyers in the 13 lawsuits. The data suggest the absence of discussions combining aspects of medical efficacy and safety, cost-effectiveness, economic impact, and legal and constitutional arguments, which requires a specific policy for rare genetic diseases to standardize access to treatment.
Keywords:
Fabry Disease
Judicial Power
Pharmaceutical Services
Judicialização do acesso ao tratamento de doenças genéticas raras: a Doença de Fabry no Rio Grande do Sul, Brasil
Abstract(resumo):
A judicialização do acesso a medicamentos de alto custo para doenças genéticas raras, como a doença de Fabry (deficiência de alfa-galactosidase A), é um fenômeno crescente e pouco estudado de forma sistemática. Realizou-se um estudo observacional, transversal e retrospectivo para caracterizar as ações judiciais relativas ao acesso ao tratamento da doença de Fabry por terapia de reposição enzimática no estado do Rio Grande do Sul até 2007. Foram identificadas 13 ações e 17 demandantes. Onze solicitaram alfa e 6 betagalsidase. Figuraram como réus o estado do RS, a União e 5 municípios, em litisconsórcio ou não. Houve 13 pedidos de antecipação da tutela, 12 concedidos, e 2 sentenças, ambas procedentes. “Risco de morte” foi alegado, por médicos, em 4 prescrições e, por advogados, nas 13 ações. Os dados sugerem a ausência de discussões que envolvam conjuntamente aspectos de eficácia e segurança médicas, custo-efetividade, impacto econômico e argumentos jurídico-constitucionais, sendo necessária uma política específica para doenças genéticas raras que padronize o acesso aos tratamentos.
Keywords(palavra-chave):
Doença de Fabry
Poder Judiciário
Assistência Farmacêutica
Sartori Jr, D., Leivas, P.G.C., Schwartz, I.V.D., Balbinotto Neto, G., Vinhas de Souza,M, Krug, B.C., Picon, P.D.. Judicialization of access to treatment of rare genetic diseases: the Fabry Disease in the state of Rio Grande do Sul, Brazil. Cien Saude Colet [periódico na internet] (2011/Jul). [Citado em 27/09/2024].
Está disponível em: http://cienciaesaudecoletiva.com.br/en/articles/judicialization-of-access-to-treatment-of-rare-genetic-diseases-the-fabry-disease-in-the-state-of-rio-grande-do-sul-brazil/7872?id=7872
